Ako ti kažem da su ljekari uspjeli da preokrenu agresivnu i do juče neizlječivu vrstu raka, možda će zvučati kao priča iz naučne fantastike. Ali upravo to se dogodilo. Nova terapija, zasnovana na preciznom uređivanju DNK, pretvara bijele krvne ćelije u živi lijek koji umjesto tebe vodi borbu protiv bolesti, navodi BBC.
Priča je počela 2022. godine, kada je prva pacijentkinja – djevojčica iz Velike Britanije – primila eksperimentalno liječenje i ušla u remisiju. Danas, nakon tri godine, ona je i dalje bez bolesti i razmišlja o tome da postane naučnica koja će se baviti upravo istraživanjem raka.
U međuvremenu, liječeno je još osmero djece i dvoje odraslih s T-ćelijskom akutnom limfoblastičnom leukemijom, jednim od najagresivnijih oblika bolesti. Kod njih su se iscrpile sve klasične opcije – hemoterapija i transplantacija koštane srži više nisu djelovale. Upravo tada je uveden ovaj revolucionarni pristup, a 64% pacijenata ušlo je u remisiju.
Kod ovog tipa leukemije T-ćelije, koje bi trebalo da budu čuvari tijela, počinju nekontrolisano da rastu. Istraživači sa University College London (UCL) i bolnice Great Ormond Street razvili su način da zdrave T-ćelijee donora genetski izmijene tako da postanu precizno programirani lovci na rak.
Tehnologija koju su koristili naziva se uređivanje baza (base editing). To je metoda kojom naučnici “zumiraju” određeno mjesto u DNK i mijenjaju samo jednu molekulu – jednu jedinu bazu – prepisujući uputu koja određuje ponašanje ćelije. Ovim postupkom uspjeli su napraviti T-ćelije koje:
– ne napadaju pacijentovo tijelo
– ne uništavaju same sebe
– ostaju otporne na lijekove iz hemoterapije
– ciljaju i uništavaju sve ćelije s oznakom CD7, koja obilježava oboljeli tip leukemije
Liječenje se daje putem infuzije. Ako se nakon četiri sedmice rak više ne može otkriti, pacijent prolazi kroz transplantaciju koštane srži kako bi dobio novi imunološki sistem.
Profesor Waseem Qasim iz UCL-a kaže da je ovo što danas rade “prije nekoliko godina bilo čista naučna fantastika”. Metoda je izuzetno zahtjevna, jer je potrebno “rastaviti” čitav imunološki sistem pacijenta, ali kada djeluje, rezultati su dramatični.
Studija objavljena u časopisu New England Journal of Medicine pokazala je da je devet od jedanaest pacijenata postiglo duboku remisiju, što im je omogućilo transplantaciju. Sedmoro njih i dalje je bez bolesti – od tri mjeseca do tri godine nakon terapije.
I dalje postoje izazovi. Infekcije su veliki rizik, jer imunološki sistem tokom liječenja praktično ne postoji. U dva slučaja rak je uspio izgubiti oznaku CD7 i “sakriti se” od terapije, pa se vratio.
Ali uprkos svemu, stručnjaci kažu da su rezultati upečatljivi. Dr. Robert Chiesa iz Great Ormond Street bolnice naglašava da je ovo prvi put da pacijenti kojima je do sada preostajalo samo palijativno liječenje imaju realnu šansu.
Nova tehnologija tako postaje nada ne samo za djecu i odrasle koji danas prolaze kroz ovo ispitivanje, nego i za sve buduće pacijente. Kako kaže dr. Tania Dexter iz organizacije Anthony Nolan, ovo je važan korak prema trenutku kada će “živim lijekom” moći da se liječi širi krug ljudi.
Ponekad najveći skokovi u medicini izgledaju tiho, gotovo neprimjetno. Ali ono što se dogodilo u Londonu možda je početak sasvim novog poglavlja u borbi protiv raka krvi.
